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适用人群:
18-70岁，有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤，需全身治疗，至少一个维度≥3cm可测量病灶
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用药方案:
口服，2mg每日两次，连续给药；MEK1/2抑制剂通过竞争性结合MEK1/2的ATP结合位点，抑制其激酶活性，从而阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的传导。在NF1相关丛状神经纤维瘤中，NF1基因突变导致RAS持续激活，促使细胞过度增殖和肿瘤生长。通过抑制MEK1/2，可下调ERK磷酸化水平，抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡，并减少肿瘤血管生成，从而发挥抗肿瘤作用。
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开展地区:
河南,江苏,辽宁,山西,山东,安徽,广西,重庆,云南,贵州,福建,湖南,湖北,浙江,甘肃,陕西,河北,广东,四川,天津,北京,上海
招募其他受试者
药物介绍：该试验药物为MEK1/2抑制剂，属于小分子靶向药物。MEK1/2是RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中的关键激酶，在神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤的发生发展中起重要作用。NF1是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因突变导致神经纤维瘤蛋白功能缺失，进而异常激活RAS通路。本药物适用于伴有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤患者，旨在通过抑制MEK1/2活性阻断下游信号传导。
研究基本信息：
适应症：其他
研究阶段：III期
用药方案：口服，2mg每日两次，连续给药
药物机制：MEK1/2抑制剂通过竞争性结合MEK1/2的ATP结合位点，抑制其激酶活性，从而阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路的传导。在NF1相关丛状神经纤维瘤中，NF1基因突变导致RAS持续激活，促使细胞过度增殖和肿瘤生长。通过抑制MEK1/2，可下调ERK磷酸化水平，抑制肿瘤细胞增殖、诱导凋亡，并减少肿瘤血管生成，从而发挥抗肿瘤作用。
入选标准：
1. 受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；
2. 年龄≥18岁（以签署知情同意书日期计算）；
3. 诊断为伴有症状、不可手术的NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）并且依据研究者判断需要全身治疗的有症状的患者；
4. 至少在一个维度上长度≥3厘米的可测量病灶；
5. 在研究入组前 28 天内，针对慢性神经性疼痛药物使用情况没有出现显著变化；
6. ECOG评分0~1分；
7. 实验室检查符合相关标准。
排除标准：
1. 已确诊或怀疑为恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤（MPNST）；
2. 首次用药前5年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤；
3. 首次给药前6个月内发生过动/静脉血栓事件；
4. 活动性病毒型肝炎且控制不佳者；
5. 既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查，如眼压＞21mmHg等；
6. 不能接受MRI检查和/或存在MRI检查的禁忌症；
7. 肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者；
8. 有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病；
9. 既往接受过任何其他MEK1/2抑制剂治疗；
10. 首次用药前4周内参加且使用过其他治疗PN的临床试验药物者；
11. 怀孕或哺乳的受试者。
开展地区：河南
参与本研究免费获得试验药物与相关检查，可随时无条件退出。
