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适用人群:
18-70岁，原发免疫性血小板减少症≥12个月，一线治疗无效或复发，血小板<30×10^9/L
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用药方案:
每周一次皮下注射，起始1μg/kg，按血小板计数调整，最大10μg/kg；罗普司亭通过模拟内源性血小板生成素（TPO）的活性，与骨髓巨核细胞表面的c-Mpl受体结合，激活JAK/STAT、Ras/MAPK等信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和成熟，从而增加血小板生成。该机制不依赖于免疫调节，直接刺激血小板产生，适用于ITP患者因免疫介导的血小板破坏增加而导致的血小板减少。
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开展地区:
山东,湖北,广东,江苏,浙江,上海,北京,天津,河南,四川,陕西,山西,新疆
招募其他受试者
药物介绍：罗普司亭（Romiplostim）是一种重组人血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），属于小分子肽体（Fc-肽融合蛋白），靶向血小板生成素受体c-Mpl。该药物用于治疗儿童原发免疫性血小板减少症（ITP），适用于1岁至18岁、既往一线治疗无效或复发的患儿。ITP是一种自身免疫性出血性疾病，以血小板减少为主要特征，罗普司亭通过刺激巨核细胞产生血小板，提升血小板计数，降低出血风险。
研究基本信息：
适应症：其他
研究阶段：III期
用药方案：每周一次皮下注射，起始1μg/kg，按血小板计数调整，最大10μg/kg
药物机制：罗普司亭通过模拟内源性血小板生成素（TPO）的活性，与骨髓巨核细胞表面的c-Mpl受体结合，激活JAK/STAT、Ras/MAPK等信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和成熟，从而增加血小板生成。该机制不依赖于免疫调节，直接刺激血小板产生，适用于ITP患者因免疫介导的血小板破坏增加而导致的血小板减少。
入选标准：
1. 受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：
2. 签署知情同意书时，1 岁≤年龄＜18 岁；
3. 随机前临床诊断为原发免疫性血小板减少症至少 12 个月（参考《中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021 版）》；
4. 既往接受一线 ITP 治疗无效或治疗后复发；
5. 筛选期内最近 2 次间隔 24 小时及以上的血小板计数平均值<30×109/L，每次血小板数值均不大于 35×109/L；
6. 根据美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分标准为 0-2 分；
7. 有潜在生育能力的受试者（如女性已初潮或男性已遗精）需同意在试验期间至末次用药后 3 个月内采取有效避孕措施；
8. 父亲/母亲或监护人理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。对于≥8 周岁的受试者需自愿书面签署知情同意书；其余年龄段受试者，鼓励参与知情过程并自愿书面签署知情同意书。
排除标准：
1. 具有以下任何一项的受试者不能入组本研究：
2. 有骨髓干细胞异常史或观察到除 ITP 特有改变之外的其它骨髓异常；2. 已知先天性血小板减少症病史，自身免疫性疾病导致的继发性血小板减少；
3. 首次给药前 12 周内接受过脾切除术；
4. 已知对 TPO 受体激动剂（如罗普司亭、rhTPO、艾曲波帕、海曲波帕、阿伐曲泊帕等）治疗无效者；
5. 首次给药前 2 周内接受过 ITP 药物治疗（包括紧急治疗）（首次给药前服用≥4 周稳定剂量糖皮质激素除外） ；
6. 首次给药前 4 周内使用过 Nplate®（罗普司亭）或 Revolade®（艾曲泊帕）、重组人血小板生成素（rHuTPO）或其他具有 c-Mpl（血小板生成素受体）刺激作用的药物；
7. 首次给药前 4 周内接受过造血生长因子制剂（例如粒细胞集落刺激因子、巨噬细胞集落刺激因子、红细胞生成素、白介素-11 等）；
8. 首次给药前 8 周内接受过抗恶性肿瘤药（例如环磷酰胺、6-巯呤、长春新碱、长春碱、干扰素-α）；
9. 首次给药前 14 周内接受过抗体类药物（例如利妥昔单抗等）；
10. 首次给药前 1 周内接受过任何以提高血小板为目的的中草药或营养补充剂（维生素补充剂和矿物质补充剂除外）；
11. 患者曾发生过任何动脉或静脉血栓（短暂性脑缺血发作、心肌梗塞、深静脉血栓或肺栓塞），或临床症状及病史提示易栓症；
12. 正患有严重的、进展的、未控制的肾脏、肝脏、胃肠道、内分泌、肺脏、心脏、神经系统、脑或精神性等疾病；
13. 伴有恶性肿瘤或有恶性肿瘤史；
14. 血红蛋白（Hb）＜100 g/L（因 ITP 失血导致的贫血，允许通过输血补充）；中性粒细胞计数绝对值（ANC）< 1.5 ×109/L（2~＜6 岁患儿可放宽至 1.2 ×109/L，1~＜2 岁的患儿可放宽至 0.8 ×109/L）；
15. 血清肌酐浓度>正常范围上限 1.5 倍，总胆红素>正常范围上限 1.5倍，谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）>正常范围上限 3倍；16. 凝血酶原时间（PT）或凝血酶原时间-国际标准化比值（PT-INR）或活化部分凝血活酶时间（APTT）值超出正常参考值范围的 20%或有 ITP 以外的出凝血异常病史；
16. 人类免疫缺陷病毒抗体或梅毒抗体筛查任一项结果为阳性； 丙型肝炎抗体阳性且检测 HCV-RNA 超出研究中心实验室检查上限值；乙型肝炎表面抗原阳性且检测HBV-DNA 超出研究中心实验室检查上限值；
17. 首次给药前 8 周内接种过可导致血小板计数降低的疫苗；
18. 首次给药前 3 个月内曾参加过其他临床研究并使用过试验药物或医疗器械者；
19. 处于妊娠期或哺乳期；
20. 有严重药物过敏反应史或已知对 Nplate®（罗普司亭）或 QL0911的成分过敏；
21. 疑似或确定有乙醇、药物或毒品滥用；
22. 研究者判断不适合参加本试验。
开展地区：山东
参与本研究免费获得试验药物与相关检查，可随时无条件退出。
