TQ-B3234胶囊 MEK1/2抑制剂治疗NF1相关丛状神经纤维瘤 III期临床试验

药物介绍： TQ-B3234是正大天晴药业集团与首药控股联合开发的一款口服选择性MEK1/2抑制剂，属于1类化学新药。该药物已被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，拟用于治疗伴有症状、不能手术的神经纤维瘤病I型（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）。神经纤维瘤病I型是一种罕见的遗传性疾病，其中约30%-60%的患者会发展为PN，目前国内成人患者缺乏有效治疗药物，存在巨大未满足的临床需求。TQ-B3234目前正处于III期注册临床研究阶段，已于2026年4月完成首例患者入组，旨在评估其在该适应症中的有效性与安全性，有望填补国内治疗空白。

药物机制： TQ-B3234的作用机制是通过选择性抑制MEK1/2蛋白的活性，从而影响MAPK信号通路（即RAS-RAF-MEK-ERK通路）。在神经纤维瘤病I型相关的丛状神经纤维瘤中，由于NF1基因功能缺失导致RAS信号持续激活，进而异常激活下游的MAPK通路，驱动肿瘤细胞的增殖与存活。TQ-B3234作为MEK抑制剂，能够阻断该通路中MEK对ERK的激活，从而抑制肿瘤细胞的异常增殖，达到缩小肿瘤、控制疾病进展的治疗目的。

研究基本信息
试验分期：Ⅲ期
试验名称：评估TQ-B3234胶囊对比安慰剂治疗伴有症状、不能手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤患者有效性与安全性的随机、双盲、平行对照、多中心III期临床试验
适应症：伴有症状、不可手术的1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤

用药方案详情
试验组：TQ-B3234胶囊50mg QD口服，每28天为一治疗周期
对照组：安慰剂50mg QD口服，每28天为一治疗周期

患者权益
1. 可免费获得研究药物TQ-B3234胶囊或安慰剂治疗
2. 可获得研究相关的免费检查与实验室检测
3. 研究期间可获得专业医护团队的定期随访与监测
4. 完成首次评估后可获得项目结算
5. 有权在研究过程中随时自愿退出，无需说明理由

入选重点
✅ 年龄≥18岁，诊断为伴有症状、不可手术的NF1相关丛状神经纤维瘤
✅ 病灶至少一个维度长度≥3cm，ECOG体力评分0-1分
✅ 实验室检查符合标准，近28天神经性疼痛药物使用无显著变化
❌ 已确诊或怀疑为恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤
❌ 既往接受过MEK1/2抑制剂或其他治疗PN的临床试验药物

入选标准
1.受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好；
2.年龄≥18岁（以签署知情同意书日期计算）；
3.诊断为伴有症状、不可手术的NF1相关的丛状神经纤维瘤（PN）并且依据研究者判断需要全身治疗的有症状的患者；
4.至少在一个维度上长度≥3厘米的可测量病灶；
5.在研究入组前28天内，针对慢性神经性疼痛药物使用情况没有出现显著变化；
6.ECOG评分0~1分；
7.实验室检查符合相关标准。

排除标准
1.已确诊或怀疑为恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤（MPNST）；
2.首次用药前5年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤；
3.首次给药前6个月内发生过动/静脉血栓事件；
4.活动性病毒型肝炎且控制不佳者；
5.既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、中心性浆液性视网膜病变（CSR）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查，如眼压＞21mmHg等；
6.不能接受MRI检查和/或存在MRI检查的禁忌症；
7.肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析者；
8.有免疫缺陷病史，包括HIV阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾病；
9.既往接受过任何其他MEK1/2抑制剂治疗；
10.首次用药前4周内参加且使用过其他治疗PN的临床试验药物者；
11.处于孕期或哺乳期的受试者。

研究中心：（全国多中心）
安徽、北京、重庆、福建、广东、广西、贵州、甘肃、河北、河南、湖北、湖南、江苏、辽宁、山西、上海、山东、四川、陕西、天津、云南、浙江